پیشرفت بزرگ دانشمندان در درمان نابینایی
محققان کره‌ای درمانی نوآورانه برای بیماری نابینایی ارثی «رتینیت پیگمنتوزا» کشف کرده‌اند.
به گزارش بازتاب امروز، این روش با بازسازی سلول‌های آسیب‌دیده شبکیه در موش‌ها، امیدی تازه برای درمان این بیماری در انسان ایجاد کرده است. کلید این موفقیت، مهار پروتئینی به نام PROX1 بوده است، که مانع از بازسازی طبیعی سلول‌ها در پستانداران می‌شود.
رتینیت پیگمنتوزا؛ نابینایی ارثی با شیوع جهانی
اگرچه بیماری رتینیت پیگمنتوزا (Retinitis Pigmentosa) به نسبت نادر به حساب می‌آید، اما حدود ۱.۵ میلیون نفر در سراسر جهان به آن مبتلا هستند. این بیماری یکی از مهمترین علل نابینایی ارثی ناشی از تحلیل رفتن شبکیه است.
مکانیسم بیماری به این صورت است که سلول‌های حساس به نور در شبکیه چشم، موسوم به فوتورسپتورها، به مرور زمان تخریب می‌شوند و این فرایند باعث کاهش پیشرونده بینایی و در نهایت از بین رفتن کامل دید مرکزی می‌شود.
در حال حاضر درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد، اما پژوهش جدیدی از مؤسسه علمی و پیشرفته کره جنوبی (KAIST) نوید درمانی مؤثر را داده است.
الهام از طبیعت برای درمان نابینایی
محققان در جریان این پژوهش، از توانایی بازسازی چشم در برخی گونه‌های ماهی به‌ویژه ماهی زبرا (Zebrafish) الهام گرفتند. این ماهی‌ها در صورت آسیب به شبکیه، قادر هستند سلول‌های آسیب‌دیده را به طور طبیعی بازسازی کنند.
دلیل این توانایی شگفت‌انگیز، وجود سلول‌های گلیای مولر (Müller Glia Cells) است. این سلول‌ها میان لایه‌های درونی و بیرونی شبکیه ارتباط برقرار می‌کنند، ضایعات عصبی را پاک‌سازی می‌کنند و در انتقال نور نقش دارند.
در ماهی‌ها، هنگام آسیب دیدن شبکیه، این سلول‌ها به سلول‌های پیش‌ساز شبکیه (Retinal Progenitor Cells) تبدیل می‌شوند، که در نهایت تولید نورون‌های جدید و بازیابی بینایی را به دنبال دارد.
چرا این فرایند در انسان‌ها فعال نیست؟
در انسان‌ها و سایر پستانداران، سلول‌های گلیای مولر نمی‌توانند عملکرد مشابهی داشته باشند. دانشمندان با مطالعه چشم‌های اهدایی انسان و موش‌ها با آسیب شبکیه، دلیل این تفاوت را کشف کردند، که وجود پروتئینی به نام PROX1 بود.
پروتئین PROX1 مانع از تبدیل سلول‌های گلیای مولر به سلول‌های بازساز شبکیه می‌شود. در نتیجه، این سد پروتئینی مانع از ترمیم طبیعی چشم در انسان می‌گردد.
درمان جدید برای نابینایی
محققان برای مقابله با این مانع، موفق به تولید آنتی‌بادی خاصی شدند که به پروتئین PROX1 متصل می‌شود و عملکرد آن را غیرفعال می‌کند.
در آزمایش‌های انجام‌شده، تزریق این آنتی‌بادی به شبکیه موش‌های مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا، بازسازی سلول‌های شبکیه را فعال و بینایی را به مدت بیش از شش ماه بازیابی کرد.
چشم‌انداز درمان انسانی
این تیم تحقیقاتی هم‌اکنون در حال توسعه آنتی‌بادی PROX1 با نام CLZ001 از طریق یک شرکت دانش‌بنیان به نام .ellia Inc است. آنها امیدوار هستند که در سال ۲۰۲۸ آزمایش‌های انسانی را برای بیماران مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا و سایر بیماری‌های شبکیه‌ای آغاز کنند.
پژوهشگران گفتند: «ما در حال بهبود آنتی‌بادی خنثی‌کننده PROX1 هستیم تا آن را برای آزمایش‌های بالینی آماده کنیم. هدف ما این است که درمان مؤثری برای بیمارانی پیدا کنیم که در خطر نابینایی هستند و هیچ گزینه درمانی مناسبی ندارند.»
این کشف علمی بزرگ می‌تواند مسیر درمانی تازه‌ای برای میلیون‌ها فرد مبتلا به نابینایی ارثی ایجاد کند. در صورتی که نتایج در انسان‌ها نیز موفقیت‌آمیز باشد، فناوری مبتنی بر آنتی‌بادی ضد PROX1 می‌تواند آینده‌ای روشن برای بازگرداندن بینایی به بیماران بدون درمان فراهم کند.